Eplontersen
产品介绍
Eplontersen是一种三价N-乙酰半乳糖胺(GalNAc3)偶联的反义寡核苷酸,通过靶向甲状腺素运载蛋白(TTR)mRNA,抑制突变型及野生型TTR蛋白的合成,从而减少错误折叠TTR在心脏和周围神经中形成淀粉样纤维,用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)相关疾病。
产品性质
产品特色
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存储条件
-25~-15℃避光保存,有效期3年。
COA
已发表文献
[1] Prakash Thazha P, et al. Antisense oligonucleotides to hepatitis B virus RNA or transthyretin mRNA conjugated with N-acetylgalactosamine targeting moieties: World Intellectual Property Organization, WO2014179627[P]. 2014-11-06.
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